Indicaciones y Contraindicaciones para su uso.
Para que un producto farmacéutico a ser utilizado en el ser humano sea aprobado por la autoridad regulatoria, debe cumplir un largo, metodológico y exigente recorrido experimental preclínico y clínico.
El mismo, se basa en etapas sistematizadas de investigación preclínicas y clínicas, cuyos objetivos primarios son el determinar la seguridad, la eficacia, la eficiencia y la efectividad propuesta del producto en cuestión.
Cumplidas con éxito las diferentes fases en el desarrollo del producto, se somete la documentación registrada durante toda la investigación preclínica y clínica obtenida fundamentalmente en múltiples estudios controlados aleatorizados, a la autoridad regulatoria del país.
Analizada la documentación, validado y certificado los resultados, de considerarse un aporte al ecosistema sanitario, el producto propuesto podrá ser aprobado o no para su comercializado en el país.
Internacionalmente se sugiere que los estudios posteriores a la comercialización sigan el denominado modelo de estudio clínico pragmático, con el objetivo de poder obtener así, información sobre los medicamentos, poniendo de manifiesto su uso en condiciones del denominado mundo real.
Estos estudios nos ayudan a corroborar y a comprender mejor como puede comportarse el nuevo producto propuesto, ya no en las estrictas condiciones de los estudios clínicos metodológicos tradicionales.
Una vez que, aprobado por la autoridad regulatoria un producto farmacéutico, la corroboración de las evidencias de cumplimiento de eficacia y efectividad en el mundo real son un hecho muy importante para consolidar los beneficios esperados de los tratamientos autorizados, así como conocer las nuevas situaciones no consideradas durante las fases iniciales del desarrollo experimental.
Esta evidencia pragmática, se nutre de los datos recopilados en entornos sanitarios cotidianos, como pueden ser hoy los registros médicos electrónicos, la historia clínica del sujeto, la tecnología portátil, sensores de control portátil, el propio diario del sujeto, etc…
Estos datos agregan un gran valor y nos permiten comprender cómo pueden interactuar los tratamientos instituidos en la vida real.
La principal limitación a la fecha, de los datos del mundo real, es la alta variabilidad de la calidad de la información disponible en los registros médicos, los potenciales sesgos, así como la capacidad de acceso de los sujetos a los medios tecnológicos a distancia.
La investigación clínica pragmática ofrece un punto medio entre los estudios clínicos aleatorizados tradicionales y la evidencia que puede aportarse en condiciones del mundo real.
• Los estudios pragmáticos efectivos, utilizan los datos obtenidos del mundo real, combinados estrechamente con los datos recopilados en los estudios clínicos controlados, para validar los resultados y obtener conclusiones robustas de utilidad y beneficio para el sujeto.
Los mismos pueden incluir la aleatorización en su aplicación, pero en sus criterios de inclusión y exclusión al estudio, consideran de manera holística la actividad habitual en el diario transitar del individuo, lo que agrega un valor muy importante, para las consideraciones de una medicina de precisión.
• Los estudios pragmáticos pueden reflejar así, la práctica de la vida real, al estar integrados en los sistemas de atención médica regular.
• Los estudios pragmáticos son una posibilidad interesante al estar entre los estudios clínicos controlados aleatorizados y los estudios observacionales, colaborando con los pacientes, los médicos y los sistemas de salud real integral.
Fuente:
NIH Struggles with Diversity in Clinical Trials Too But Less Than
Industry FDA Puran